Terapia génica en fetos para enfermedades hereditarias

La Terapia génica en fetos para enfermedades hereditarias fue propuesta por un grupo de investigadores del Colegio Universitario de Londres, guiados por Simón Waddington, en colaboración con otros centros de investigación locales e internacionales, han podido tratar una patología hereditaria mortal en ratones, por medio de terapia génica.

De acuerdo a la publicación en la revista Nature Medicine, la inserción del gen sano se realizó en el interior del útero materno.

Enfermedad de Guacher y Terapia génica en fetos

La enfermedad de Gaucher se caracteriza por la acumulación de lípidos en bazo, hígado y pulmones, hecho que resulta en un agrandamiento y posterior fallo de dichos órganos, además de fracturas óseas.

Esto pasa a causa de mutaciones en el gen de la enzima glucosidasa, siendo responsable de la degradación de ciertos tipos de sustancias grasas.

La realidad es que no existe cura para el trastorno, por lo que la administración de la molécula a los pacientes solo disminuye los síntomas.

Uso de la terapia génica en fetos

El uso de la Terapia génica en fetos para enfermedades hereditarias, lo más complicado fue alcanzar el cerebro, siendo el reto principal para los investigadores durante el estudio, ya que el tratamiento no atraviesa la barrera hematoencefálica, no actuando sobre el daño cerebral grave que padecen los niños afectados, los cuales en su mayoría no sobrepasan el segundo año de vida.

Por lo tanto, la introducción de copias normales del gen alterado se realiza mediante la administración del virus modificado. Dicha inyección se realiza de forma intracraneal , en el caso del sistema nervioso central, pero igual los microorganismos no se distribuyen por todo el encéfalo de manera uniforme.

Métodos del estudio

Entonces, los experimentos se realizaron con sistemas virales, de diseño reciente, capaces de extenderse a todas las células neurales, incluso subministrados por vía intravenosa, trabajando con ratones modificados genéticamente a fin de desarrollar la enfermedad. De esta manera, la terapia génica prolongó su vida a 18 semanas, ante los 15 días previos.

Con esta terapia se redujo la inflamación y la muerte tumoral asociada a la enfermedad, resultando la edad fetal la clave para la intervención terapéutica, ya que todo comienza antes del nacimiento.

Esta terapia reduce y evita la respuesta del sistema inmunitario ante las proteínas que recubre el vector viral.

Esther R.


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